77.4%ORR！和誉（02256）有望成为ASCO预期差最大投资标的
来源：智通财经 2023-05-30 10:07:10
基本面改观势必能提升投资者的交易信心。
5月29日，和誉-B(02256)股价高开高走，盘中一度涨逾11%，截止收盘，和誉股价大涨8.96%，报2.92港元/股，市值重回20亿港币。深究背后的原因，或是出色的临床数据得到了市场的积极反馈。
(相关资料图)
智通财经APP了解到，5月28日，和誉在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布了其用于治疗晚期腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)的Ib期研究结果。数据显示，Pimicotinib的50mgQD剂量组的客观缓解率(ORR)高达77.4%!
作为全球规模最大、学术水平最高、最具权威性的临床肿瘤学会议，美国临床肿瘤学会年会(ASCO)吸引了许多顶尖的肿瘤学专家，和与会者分享了当前国际最前沿的临床肿瘤学科研成果和肿瘤治疗技术。此外，ASCO年会也成为许多重要研究发现和临床试验成果的首次发布场所。通过对ASCO年会的梳理，我们可以发现，创新药企业，尤其是那些具有重磅单品临床数据的企业，通常会迎来股价的重要催化，因此，每年的ASCO年会都成为创新药行业投资的重要事件，参会的创新药企业自然也就成了投资者重点关心的对象。
Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。基于临床Ib期腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果，Pimicotinib分别于2022年7月20日和2023年1月30日被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)和美国食品药品监督管理局(FDA)认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
此前，和誉医药公布的Pimicotinib治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的ORR达到68%(17/25)，有1例完全缓解(CR)。而此次和誉医药公布的数据中，Pimicotinib的50 mg QD剂量组的客观缓解率(ORR)高达77.4% (24/31)，包括2例完全缓解(CR)和22例部分缓解(PR)，且87.5% (21/24) 患者的客观缓解在前25周内就被观察到。此次数据相较于前一次公布的数据来说，更加超预期。
除了ORR数据表现亮眼外，和誉的Pimicotinib在安全性和耐受性方面也呈现出明显的优势。目前全球唯一获批上市用于治疗腱鞘巨细胞瘤的药物是第一三共株式会社研发的Pexidartinib，且其ORR仅为38%，远低于和誉的Pimicotinib。并且第一三共的Pexidartinib潜在致命性肝损伤风险被FDA列入“黑框警告”。而根据Ib期数据显示，和誉的Pimicotinib无明显肝毒性，平均治疗时长为6.8个月，在第13周评估了9名患者的膝关节屈曲范围，较基线平均改善27度(范围5-58)，僵硬度和疼痛缓解度趋势相似。因此和誉医药的Pimicotinib有望成为治疗TGCT方面best-in-class药物。
TGCT在中国每年新增约6-7万人，其中新发可及患者1-2万人，按照过去5年推算，中国市场存量患者约为30-40万人，且对于不适合手术的TGCT患者，中国目前尚无药物获批上市。和誉医药的Pimicotinib上市后可及患者大约15-20万人，预计估计中国市场销售峰值将达到8-10亿人民币;根据海外对标公司的测算，目前美国市场TGCT潜在市场价值大概约8-10亿美金，Pimicotinib是潜在的Best in class产品，保守估计在美国将有3-4亿美金市场。综上，Pimicotinib关于TCGT适应症全球市场销售峰值预计将达到31亿元。
由于CSF-1R信号已被证明是巨噬细胞募集、增殖、存活及极化的关键。因此，作为各种癌症的潜在治疗方法，CSF-1R 活性抑制可能会损害TAMs的免疫抑制功能。CSF-1R抑制剂的潜在适应症可分为肿瘤和罕见病，包括治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤、胰腺癌、结直肠癌、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的成人患者等。
和誉的Pimicotinib也在同步进行针对慢性移植物抗宿主病(cGvHD)、肌萎缩侧索硬化(ALS)及其他实体瘤的研发，单独或与合作伙伴联合展开适应症拓展研究，随着Pimicotinib上市路径的逐渐清晰，公司有望逐步展现全球竞争力。
创新药的研发风险主要来源于前期的不确定性，经过多年高研发投入，和誉拥有15款在研产品，其中12款产品进入IND申报及更后期阶段，意味着公司成药确定性高，管线风险大幅减小。不仅如此，公司也高度重视研发合作。据智通财经APP了解，2022年和誉与多家创新药企业达成合作成果。
财报显示，2022年公司与礼来达成一项未公开靶点的早研合作，潜在总里程碑达2.58 亿美金。可以看到公司的早期差异化研发创新能力已经得到MNC的认可。此外公司将一款处于临床前阶段的四代EGFR抑制剂ABK3376的中国权益转让给艾力斯，潜在总里程碑达1.88亿美金，艾力斯在EGFR突变肺癌管线已经成功展现研产销一体化的能力，有望将相关产品的国内权益价值最大化。
除了目前已经合作的项目外，和誉预计未来每年也会做一些早期分子/PCC阶段的License-out，这部分业务将给公司带来十分可观的现金收入。而公司本身现金流也十分充沛，截止到2022年12月31日，和誉现金及银行结余22.59亿元，随着公司自研市场认可度的逐步提升，公司管线在自主开发和合作开发方面将呈现多元化趋势，公司的成长性也将逐步显露。
